एसएमए (स्पाइनल मस्कुलर ऐट्रोफी) ऐसा रोग है जो मेरुदण्ड की तंत्र-कोशिकाओं को प्रभावित करता है, जिससे लोगों की शारीरिक शक्ति क्षीण होने लगती है और वे चलने, खाने, या सांस लेने में अक्षम हो जाते हैं।
यूएस फूड ऐंड ड्रग ऐडमिनिस्ट्रेशन ने बच्चों की एक रेयर बीमारी के लिए हाल ही में जीन थेरपी को अप्रूवल दिया है। माना जा रहा है यह अब तक दुनिया का सबसे महंगा इलाज है।
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